Maculopatia atrofica, al via i test con cellule dei pazienti

In futuro una malattia della vista attualmente incurabile e principale causa di cecità tra gli anziani - la degenerazione maculare senile di tipo atrofico - potrebbe essere trattata con una terapia cellulare a base di cellule del paziente stesso: scienziati del National Eye Institute (NEI) statunitense, infatti, hanno appena dato avvio a un trial clinico di fase I/II che valuterà la prima terapia cellulare su pazienti con uno stadio di malattia molto avanzato. I clinici preleveranno cellule del sangue di questi pazienti e poi le trasformeranno in cellule retiniche da impiantare nell'occhio malato, di fatto per 'rigenerare la retina'. La maculopatia atrofica è una malattia degenerativa che colpisce il centro della retina (la macula), portando progressivamente alla perdita della visione centrale, essenziale per leggere, muoversi, guidare, riconoscere i visi etc.

La maculopatia atrofica - che rappresenta la gran parte dei casi di maculopatia (circa 4 casi su 5) - ad oggi è priva di cure. Nello stadio più avanzato la maculopatia atrofica viene detta geografica e si presenta con la morte progressiva delle cellule dell'epitelio retinico, deputate a proteggere e nutrire i 'fotorecettori' della retina (le cellule che 'trasmettono le immagini' al cervello). In questo studio clinico si partirà da cellule del sangue di 12 pazienti con maculopatia geografica: le cellule saranno prima trasformate in staminali pluripotenti paziente-specifiche, poi queste saranno coltivate per ricostruire l'epitelio retinico su un supporto biodegradabile. Il tutto verrà infine impiantato nell'occhio del paziente.

"Il protocollo clinico, che nei modelli animali è riuscito a prevenire la cecità, è la prima sperimentazione su pazienti in America che si serva di cellule pluripotenti (iPSC) derivate dal paziente" - ha riferito in una nota Kapil Bharti, direttore della sezione ' Ocular and Stem Cell Translational Research Section' del NEI che è parte dei National Institutes of Health statunitensi. I pazienti saranno trattati in un solo occhio e i risultati valutati almeno a 12 mesi dall'impianto, ha concluso.